Berklidəki Kaliforniya Universitetinin amerikalı genetikləri nadir və təhlükəli irsi xəstəlik - oraq formalı anemiya üçün gen terapiyası metodu yaradıblar. Texnologiya quş DNT fraqmentlərinin istifadəsini nəzərdə tutur. Tədqiqat Nature Biotechnology (NatBiotech) elmi jurnalında dərc olunub.

“Transgenlərin dəqiq RNT vasitəçiliyi ilə daxil edilməsi” (PRINT) adlanan üsul retrotranspozonların - genomda RNT-ni kodlayan elementlərin istifadəsinə əsaslanır. PRINT, xərçəngə səbəb olan mutasiyalara səbəb olmadan bütün genlərin genomuna daxil edilməsinə imkan verir.

PRINT CRISPR-Cas9 genomunun redaktə texnologiyasına bənzər üsullardan istifadə edərək yeni DNT-nin hüceyrəyə inteqrasiyasını nəzərdə tutur. Lakin CRISPR-Cas9-dan fərqli olaraq, PRINT mutasiyaları aradan qaldırmır, lakin genetik xəstəliklərin səbəblərini düzəltmək üçün genomlara əlavə strukturlar əlavə edir.

Kistik fibroz və hemofiliya kimi bir çox irsi xəstəliklər eyni gendə bir neçə fərqli mutasiya nəticəsində əmələ gəlir və hər biri genin funksiyasını pozur. CRISPR-Cas9-a əsaslanan hər hansı gen redaktə terapiyası insanın spesifik mutasiyasına uyğunlaşdırılmalıdır. PRINT-dən istifadə edən gen əlavələri bunun əvəzinə xəstəliyi olan hər bir insana düzgün geni çatdıra bilər və xəstənin bədənində əsas mutasiyadan asılı olmayaraq normal zülal istehsal etməyə imkan verir.

Alimlər uyğun retrotranspozon tapmaq üçün həşəratlardan at nalı xərçənglərinə qədər müxtəlif canlıların ondan çox genomunu tədqiq ediblər. Qəribədir ki, ən yaxşı variantlar quşlarda tapıldı - zebra ispinozları və ağ boyunlu sərçə buntings.

Komandanın sözlərinə görə, onlar PRINT metodunun işlədiyinə dair təsdiq alıblar. Lakin onun praktik tətbiqi üçün insan DNT-si ilə bağlı əlavə araşdırmalara ehtiyac var.